當(dāng)?shù)貢r(shí)間 12 月 14 日，美國食品和藥品管理局（FDA）宣布，批準(zhǔn)一款敲除了 α-半乳糖的轉(zhuǎn)基因豬上市，可用于潛在醫(yī)療用途和食品消費(fèi)。這是美國 FDA 2015 年批準(zhǔn)轉(zhuǎn)基因三文魚后，再次批準(zhǔn)一種轉(zhuǎn)基因動物上市。

據(jù)悉，此次獲批的轉(zhuǎn)基因豬被稱為“無半乳糖豬”（GalSafe pig），由美國 US biotech United Therapeutics 的子公司 Revivicor Inc 開發(fā)。α-半乳糖是一種位于細(xì)胞表面的糖分子，敲除該分子能夠減少食用豬肉導(dǎo)致的過敏反應(yīng)以及器官移植時(shí)發(fā)生的排異反應(yīng)。美國 FDA 在聲明中稱，“未發(fā)現(xiàn)無半乳糖豬存在動物安全問題”，此舉代表著“科學(xué)創(chuàng)新的重大里程碑”，“FDA 將大力支持對動物安全、對人安全的創(chuàng)新性動物生物技術(shù)產(chǎn)品的研發(fā)”。

美國 FDA 還表示，就食品供應(yīng)而言，這種轉(zhuǎn)基因豬的肉可以安全地供一般人群食用。Revivicor Inc 則向媒體表示尚未與肉類食品生產(chǎn)商達(dá)成具體的加工/出售協(xié)議，不會通過超市售賣；目前主要的計(jì)劃是開發(fā)不產(chǎn)生過敏反應(yīng)的醫(yī)療產(chǎn)品，或者進(jìn)行潛在的器官移植研究。如果有研究人員想將“無半乳糖豬”用于醫(yī)療目的的研發(fā)，仍需要獲得 FDA 的審批。

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“‘GalSafe豬’獲準(zhǔn)上市，標(biāo)志著基因編輯動物首次實(shí)現(xiàn)食用和醫(yī)療雙重用途。”中科院遺傳與發(fā)育研究所生物學(xué)研究中心高級工程師姜韜在接受科技日報(bào)記者采訪時(shí)表示。

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已有多種基因編輯動物獲準(zhǔn)上市

首次批準(zhǔn)一種基因改造過的動物既可用于食品，又可作為潛在的生物醫(yī)學(xué)用途，這是科學(xué)創(chuàng)新的一個(gè)巨大里程碑。FDA目前確定，這種基因編輯豬的肉可以安全地供一般人群食用。

美國等國家還批準(zhǔn)過哪些基因編輯動物上市？

姜韜指出，目前國外生物技術(shù)發(fā)達(dá)國家批準(zhǔn)的基因編輯動物有幾種。2009年FDA批準(zhǔn)一種價(jià)值在千萬美元的基因編輯山羊上市，但不是作為食用，而是作為生物反應(yīng)器，用其乳腺生產(chǎn)一種預(yù)防血栓的蛋白質(zhì)藥物，并跟著乳汁分泌出來，以治療人類遺傳性抗凝血酶缺乏癥。

2014年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種基因編輯兔子上市，用其可生產(chǎn)治療遺傳性血管水腫的藥物。

“2015年，由英國劍橋羅斯林研究所研發(fā)的可以在雞蛋中制造重組蛋白質(zhì)藥物的基因編輯雞獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療無法降解細(xì)胞中脂肪的人類遺傳疾病，同年，生長速度和飼料回報(bào)率明顯優(yōu)于普通大西洋鮭魚的基因編輯三文魚成為第一個(gè)獲得FDA和加拿大相關(guān)部門批準(zhǔn)食用的基因編輯動物?！苯w說。

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醫(yī)用基因編輯動物無法替代

自上個(gè)世紀(jì)80年代初期，第一只基因編輯小鼠降生以來，基因編輯技術(shù)發(fā)展很快，基因編輯的牛、羊、魚、昆蟲等紛紛出現(xiàn)。基因編輯動物打破了從自然繁殖中獲取基因的傳統(tǒng)遺傳學(xué)方法，成為生物學(xué)發(fā)展史上的又一個(gè)重要轉(zhuǎn)折點(diǎn)。基因編輯技術(shù)將為人類提供有特殊功效的食品和藥品。

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FDA也表示，任何機(jī)構(gòu)或研究所在將“GalSafe豬”用于新藥或人體植入之前，都必須尋求FDA的進(jìn)一步批準(zhǔn)

需要強(qiáng)調(diào)的是，基因編輯動物，不管食用還是醫(yī)用都有重要價(jià)值，而醫(yī)用更是無法替代的全新用途。

比如，美國科學(xué)家利用基因編輯技術(shù)，直接操刀患有遺傳性肌肉萎縮疾病的小鼠胚胎，切除有缺陷的編碼肌萎縮蛋白的基因片段，出生后的小鼠就能夠產(chǎn)生新的肌萎縮蛋白。

美國科學(xué)家還利用基因剪刀，直接對成年小鼠的腿部肌肉進(jìn)行治療，讓小鼠的肌肉產(chǎn)生了正常的肌萎縮蛋白，力量得到增強(qiáng)。

這兩個(gè)研究結(jié)果都很棒，意味著CRISPR基因剪刀可以用來治療遺傳性的杜興氏肌萎縮，可以生出正常孩子，可以治療成年患者

再比如，利用基因編輯技術(shù)，讓豬長出“人類的”器官，并且這些器官不會遭到接受的患者的免疫系統(tǒng)的排斥。

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因?yàn)槲覀兊氖秤脛游铿F(xiàn)在已經(jīng)實(shí)現(xiàn)集約化飼養(yǎng)，成本接近天花板，目前的基因改造可提高飼料回報(bào)率、瘦肉率、抗病能力等。

而醫(yī)用，尤其是把特殊基因編輯豬作為異種器官移植的供體，是前所未有的全新領(lǐng)域，一旦成功實(shí)現(xiàn)，則可望徹底扭轉(zhuǎn)用于治療人類器官衰竭導(dǎo)致死亡的器官短缺現(xiàn)狀，拯救大量患者生命。



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